Doorbraak bij agressieve vorm ALS: nieuw medicijn remt ziekte

Goed nieuws voor een groep mensen die aan een zeldzame en agressieve erfelijke vorm van ALS lijden. Een nieuw medicijn kan de ziekte bij patiënten met FUS-ALS afremmen. Het middel ulefnersen heeft in een grote internationale studie een duidelijk positief effect laten zien. Ook Nederlandse patiënten deden mee aan het onderzoek.

"Het is een doorbraak omdat tot nu toe was er geen goede behandeling voor ALS. Nu laten wij zien dat ALS te behandelen is", zegt professor dr. Leonard van den Berg van het ALS Centrum van het UMC Utrecht. De behandeling geneest patiënten niet, maar remt de ziekte volgens hem wel. "Nu gaat er gewerkt worden aan goedkeuring door het European Medicine Agency (EMA)", vertelt hij verder tegen Hart van Nederland.

Afremmen van verkeerde eiwitten

Ulefnersen moet de aanmaak van het verkeerde FUS-eiwit afremmen. Patiënten krijgen het middel via een ruggenprik in het hersenvocht. Volgens Van den Berg gebeurt dat iedere drie maanden.

Afgelopen september sprongen opnieuw duizenden mensen het water in om geld in te zamelen voor onderzoek naar ALS. In de onderstaande video hoor je het verhaal van Sarah, die zich wil inzetten voor haar vader Erik-Jan, die de slopende ziekte heeft:

2:20

Sarah en 26 naasten zwemmen morgen voor ALS-patiënt Erik-Jan, nicht Eline en de toekomst

Aan de internationale studie deden volgens Van den Berg ongeveer 150 patiënten mee. Het onderzoek vond plaats in 25 centra wereldwijd. Het ALS Centrum van het UMC Utrecht deed sinds 2022 mee. In Nederland namen veertien mensen met FUS-ALS deel.

Patiënten leefden langer

De resultaten laten volgens het ALS Centrum zien dat patiënten die ulefnersen kregen beter functioneerden. Ze leefden ook langer of hoefden pas later permanent beademd te worden dan deelnemers die een placebo kregen. Hoeveel langer patiënten door de behandeling leven, is nog niet bekend.

Het medicijn is nog niet goedgekeurd door de Europese EMA en de Amerikaanse FDA. Wanneer ulefnersen vervolgens breed beschikbaar komt, is nog niet duidelijk.