Zieke Sara (7) heeft weer hoop dankzij Maastrichtse 'wereldprimeur'

De 7-jarige Sara uit Dordrecht heeft een zeldzame spierziekte waardoor ze niet kan lopen en zeer kwetsbaar is. Nu gloort er toch hoop, want dankzij de ontdekking van Maastrichtse onderzoekers kan zij en vele lotgenoten in de toekomst mogelijk geholpen worden.

Woensdag werden bij het Maastricht UMC+ bij een mens lichaamseigen spierstamcellen ingebracht. Dat is een wereldprimeur, want nog nooit eerder werd dit gedaan. Mensen met spierziekten of bijvoorbeeld kankerpatiënten van wie het spierweefsel is afgebroken kunnen op deze manier hun spieren weer versterken. Voorheen gebeurde dit altijd met donorstamcellen, maar om afstoting te voorkomen is zware medicatie nodig - iets wat met lichaamseigen cellen niet nodig is.

Onderzoeker Bert Smeets en zijn team ontdekten dat ook mensen met spierziekten nog gewoon gezonde spierstamcellen aanmaken. Door deze cellen in een laboratorium verder te laten vermenigvuldigen en daarna terug in te brengen in het lichaam wordt ook het zieke spierweefsel hersteld.

Donaties

Voor Sara een belangrijke stap naar een gezond leven. De Stichting voor Sara, opgericht door haar ouders, wist met behulp van donaties van onder meer Rico Verhoeven en vele andere Nederlanders het onderzoek van Smeets te financieren.

Vader Bram is vol goede hoop dat deze behandeling ook voor Sara veel kan betekenen. "Ik ben overtuigd van de kansen", vertelt hij aan Hart van Nederland.

Spierziekte

Sara heeft de zeldzame aangeboren afwijking spierdystrofie MDC1A. Daardoor wordt spierweefsel niet goed aangemaakt, waardoor ze niet kan lopen en zeer verzwakt is. "Griepjes zijn vaak erg heftig", aldus Bram.

Zijn grootste zorg gaat over de gezondheid van zijn dochter in de toekomst. Een lot- en naamgenoot van Sara overleed onlangs op 10-jarige leeftijd, vertelt haar vader. "We willen vooral dat het risico op overlijden wordt weggenomen." Daarvoor is het ook nodig dat haar genetische afwijking wordt gecorrigeerd. "Daarvoor zijn ze nu heel ver in de Verenigde Staten", vertelt Bram, die twee weken geleden nog op een congres in Amerika was en van dichtbij zag hoe ver het onderzoek staat.

Snelle ontwikkeling

Want het is bijzonder hoe snel er al een behandeling ligt voor spierziekten. "Vijf jaar geleden was er nog niks bekend", aldus Bram. Inmiddels lopen er verschillende onderzoeken zoals bij het Radboudumc in Nijmegen en nu dus de klinische trials van de spierweefselbehandeling in Maastricht.

Sara heeft zich in ieder geval niet door haar ziekte laten weerhouden om een vol leven te leiden. "Zij is super creatief geworden in alles doen wat wij doen. Met een speciale loopstoel waarin ze vooral zit doet ze van alles. Schaatsen, voetballen, van alles." Begin dit jaar bracht Sara met haar stichting zelfs een eigen glossy uit.

Maar voor de Maastrichtse behandeling echt ingezet kan worden moeten eerst de klinische fases worden doorlopen. Dat kan nog wel zo'n vijf jaar duren. "Maar bij wie het nu voor het eerst is gebeurd, reageert goed", aldus een hoopvolle Bram over de vrouwelijke patiënt.