Laura hoopt op mooie toekomst dankzij peperduur medicijn tegen spierziekte SMA

Goed nieuws voor honderden tieners en volwassen met de spierziekte SMA. Vanaf 1 januari krijgen ook zij het relatief nieuwe medicijn Spinraza vergoed. Patiënten hopen dat hiermee hun levens veranderen. "Dankzij Spinraza kunnen mensen steeds meer dingen toch weer doen", zegt de 22-jarige Laura. Ze heeft SMA en kijkt al jaren jaloers naar het buitenland. "Op internet lees ik heel mooie verhalen. Het is fantastisch om te zien hoe anderen ervan opknappen."

24 uur per dag zorg nodig

Toen ze nog geen twee jaar oud was, kreeg Laura de spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA). Anders dan bij de spierziekte ALS verergert SMA langzaam en gaat het bij iedereen op een ander tempo achteruit. Laura kan op dit moment alleen nog haar vinger bewegen en is 24 uur per dag afhankelijk van zorg. Met Spinraza kan ze mogelijk behoorlijke vooruitgang boeken, maar tot nu toe werd het dure geneesmiddel alleen vergoed voor kinderen tot 9,5 jaar oud. Tieners en volwassenen hadden pech. Het medicijn komt vanaf komend jaar in het basispakket, maakte minister Bruno Bruins van Medische Zorg vandaag bekend.

Alleen haar duim bewegen

Laura en haar ouders zijn al lang overtuigd van de werking van het medicijn. "Dat blijkt wel uit de vele succesverhalen", zegt moeder Monique. Ze weet wat dit medicijn voor haar dochter kan betekenen. "De ziekte krijgt een ander perspectief. Er werd jaren geleden gezegd dat het ongeneeslijk is en er niets meer aan te doen is. Dit biedt hoop." Op dit moment kan Laura slechts één duim bewegen, daarmee kan ze onder andere haar rolstoel bedienen. "Als haar achteruitgang stopgezet kan worden, is dat al winst. Als ze haar handen niet kunnen bewegen, is ze altijd afhankelijk van anderen."

Door Spinraza 'misschien gewoon weer werken'

Het medicijn zou in het gunstigste geval voor Laura kunnen betekenen dat ze later gewoon kan werken. Ze doet op dit moment HBO rechten en wil graag naar de universiteit. "Ze kan een hele mooie toekomst hebben", aldus haar moeder. Het kabinet voegt Spinraza 'voorwaardelijk' toe aan het basis zorgpakket. De komende zeven jaar kunnen alle SMA-patiënten er gebruik van maken.  In die zeven jaar worden de effecten van Spinraza bij tieners en volwassenen onderzocht.