De 15-jarige Brent en de 12-jarige Esra Verhoek lijden aan de fatale spierziekte Duchenne, maar knapten zienderogen op van een proef met het medicijn Ataluren. Ze wilden het middel ook na de proef blijven gebruiken, maar dat mag niet.

De ouders van Brent en Esra hadden een kort geding tegen het farmaceutische bedrijf dat het middel maakt aangespannen, maar verloren. De rechter oordeelt dat het bedrijf volgens de Geneesmiddelenwet het middel buiten de proef niet mag verstrekken. Er is namelijk geen vergunning voor. Daarop zijn wel uitzonderingen, maar die zijn aan strikte regels gebonden, waaraan in dit geval niet is voldaan, aldus de rechter.

Zo is het medicijn in een ander land nog niet in de handel, en ontbreekt een verklaring van een arts die het voor de kinderen noodzakelijk acht. Evenmin is uit de onderzoek gebleken dat Ataluren bij Duchennepatienten werkt en in welke doses, blijkt verder uit het vonnis.

De familie mag volgens de rechter wel van Genzyme verlangen dat de kinderen zo snel mogelijk kunnen meedoen aan vervolgonderzoek waarbij het middel, eventueel in verbeterde vorm, weer ter beschikking komt.